Thomas G Jensen, "Endelig er genterapi ved at lykkes"

Efter 30 års forskning kan man nu behandle flere alvorlige sygdomme med genterapi, fortæller professor Thomas G. Jensen, Aarhus Universitet. Han var en af de første forskere på området herhjemme, og hans håb er, at vi en dag kan bruge genterapi mod folkesygdomme.

”Vi står midt i genterapiens gennembrud. Og når man har været med fra start og fulgt udviklingen, som jeg har, så er det simpelthen så spændende at se, at det begynder at virke. Endelig! Nu sker det, vi drømte om. Det tog så også 30 år.”

Thomas G. Jensen, professor i medicinsk genetik, Aarhus Universitet, har fulgt udviklingen af genterapi lige fra han som ung lægestuderende blev voldsomt optaget af gensplejsning. Nu står han som leder af Institut for Biomedicin i spidsen for instituttets ca. 450 ansatte, hvoraf ca. 50 forskere undersøger forskellige teknikker og behandlingsformer med genterapi.

”Genterapi har enormt store perspektiver. Jeg håber, at vi med tiden vil kunne behandle diabetes, hjertekarsygdomme, psykiske sygdomme og kræft med genterapi, og at det kan gøres langt billigere end i dag,” siger han.

 

En simpel rækkefølge med uanede virkninger
Gener har altid fascineret Thomas G. Jensen.

”Gener er så simple, men de har betydning for alt. De består af fire molekyler eller bogstaver, som vi kalder dem, der er sammensat i forskellige rækkefølger. Dyr, planter og mennesker har samme opbygning af generne. Men de er bl.a. med til at bestemme, hvordan vi er, og hvordan vi opfører os,” siger han.

En visionær vejleder, Lars Bolund (i dag professor på instituttet) fik sidst i 1980’erne gelejdet Thomas G. Jensen, der var nyuddannet læge, ind i genforskningen. De to var nogle af de første til at forske i genterapi herhjemme.

”I 1980-90’erne var der en enorm entusiasme blandt forskere verden over. Man troede, det ville blive en mirakelbehandling,” fortæller han. Selv forskede han i nogle år i USA på det tidspunkt.

”Men det viste sig, at det var ikke så nemt. Ofte havde forsøgene med genterapi på patienter ingen effekt, eller der var alvorlige bivirkninger. Nogle udviklede kræft. Hos andre reagerede immunsystemet uventet kraftigt. I USA døde en 18-årig dreng med en arvelig stofskiftesygdom fire dage efter behandlingen. Det satte et stop for forsøgene med genterapi på mennesker i lang tid,” siger han.

 

Stadig flere sygdomme kan behandles
I de senere år er der sket gennembrud inden for en række forskellige sygdomme, fortæller Thomas G. Jensen. Der er nu godkendte genterapibehandlinger mod nogle sjældne, arvelige sygdomme, visse arvelige immundefekter, blødersygdomme og nogle former for leukæmi.

”Det er blandt andet muligt at behandle en arvelig sygdom, der gør patienten blind, hvis ikke man gør noget. Når der overføres et raskt gen til nethinden i øjet, hindres sygdommen i at udvikle sig,” fortæller han.

Rundt om i verden foregår der hundredvis af forsøg med mennesker, som ifølge professoren ser lovende ud.

Et af de største gennembrud er kommet med CAR-T behandlingen, immunterapi mod nogle kræftformer, en behandling, der bl.a. arbejdes med på Aarhus Universitetshospital og på Herlev Hospital. Man benytter immun-celler, der er ændret genetisk, så de bedre kan finde og bekæmpe kræftceller. Behandlingen har i første omgang vist sig effektiv til behandling af visse leukæmier.

 

Ny metode revolutionerer behandlingen
Der er også sket store teknologiske gennembrud. Et af dem er Crispr-metoden: En kun få år gammel teknik, som betyder, at man kan udskifte et gen med et andet. Hidtil har man blot tilført et ekstra gen.

”Med Crispr kan vi klippe og klistre mere i arvemassen, end vi troede. Er der en mutation, er det nu muligt at udskifte det muterede gen med et raskt. Ved at benytte stamceller fra knoglemarven kan der opnås effekt i hele kroppen,” fortæller Thomas G. Jensen.

Der har dog også været forskere, der gik for hurtigt frem. En kinesisk forsker vakte stor international fordømmelse, da han påstod, at han havde fremstillet gen-modificerede børn ved at have udført genterapi på et befrugtet æg.

”Der er etiske aspekter ved mange af de her behandlinger, som vi bør diskutere. I forskerverdenen er der stor enighed om, at vi ikke bør gen-modificere befrugtede æg. Vi ændrer ikke ved noget genetisk, så det går i arv til kommende generationer,” siger han.

”Det etiske aspekt er i mine øjne mindre, hvis en patient har en alvorlig arvelig sygdom. Men vi er i en gråzone, hvis vi bruger genterapi til at forbedre egenskaber eller forebygge sygdom.”

 

Vi må diskutere dilemmaerne
Et af hans egne forskningsområder, genterapi med væksthormon, giver også etiske dilemmaer. En kommende genterapeutisk behandling kan bruges af patienter, der ikke producerer nok væksthormon selv og vil vokse op som dværge. Men det kan også bruges som præstationsfremmende middel: Doping.

”Vores grænser rykker sig, og vi må diskutere hvert konkret tilfælde,” mener han. Diskussionerne har han bl.a. taget i Etisk Råd, hvor han var medlem i otte år frem til 2011.

Thomas G. Nielsen er ikke i tvivl om, at genterapi er en behandling, vi vil se mere til fremover.

”Hvor udbredt det bliver, er svært at sige. Der er store perspektiver, men behandlingerne er meget dyre, og udviklingsomkostningerne har været enorme. Men den kommende tid vil nogle patenter udløbe, og så kommer der konkurrence - og jeg tror og håber, at vi vil se billigere behandlinger fremover. ”

 

BLÅ BOG: 
Thomas G. Jensen, 58 år. Professor i medicinsk genetik og leder af Institut for Biomedicin, Aarhus Universitet.
Uddannet fra Aarhus Universitet og har bl.a. forsket på et genterapicenter i USA og på Kennedy-instituttet i København, hvor han var professor og forskningschef. Kom tilbage til Aarhus Universitet i 2006.
Næstformand i National Videnskabsetisk Komité, der vurderer forskningsprojekter, der involverer mennesker. Fra 2003 til 2011 medlem af Etisk Råd.
Bor i Skødstrup med sin kone. De har to voksne sønner.

Af Jonna Toft, journalist